 国际研究 |
血友病基因治疗临床试...
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(2月19日)
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2011年，Nathwani等报道了利用scAAV8-LP1-hFIXco载体治疗HB的临床试验，引起了业内的广泛关注。2014年该研究的安全性及有效性长期随访结果在《新英格兰杂志》上发表，高剂量组（2×1012 vg/kg）患者治疗时会出现ALT的短暂升高，但随后可恢复正常，患者的FIX活性在治疗...
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关于试管婴儿的三个问...
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(1月16日)
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问题一：我想知道做试管需要花多钱？我听别人说好多钱，我都不敢来医院看。 答：做试管大概需要花费3万元左右，术前化验大概需要3-5千元；促排卵药费1万元左右；取卵、胚胎体外培养、胚胎移植和冷冻大概需要1-2万元。
问题二：做试管需要住院不？需要多长时间？我工作不太好请假。 答：做试管不需要住院...
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AAV基因治疗后出现...
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(1月16日)
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荷兰UniQure公司在其AAV基因治疗B型血友病的临床试验中，发现有患者出现了肝脏肿瘤，目前FDA已经暂停该临床试验，UniQure公司将进一步调查是否是AAV病毒本身导致的患者癌症。 近年来，基因治疗领域取得了重大的突破，2017年底，著名基因治疗公司Spark Therapeutics开发的基...
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辉瑞B型血友病基因疗...
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(5月29日)
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辉瑞B型血友病基因疗法SPK-9001 I/II期临床收获激动人心数据。
SPK-9001是一种新型的生物工程化的腺相关病毒（AAV）衣壳（capsid），表达一种密码子优化的高活性人凝血因子IX变体，这是一种采用Spark公司专有的技术平台选择、设计、生产及制定的高度优化的基因疗法。
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百特向FDA提交长效...
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(12月3日)
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百特国际近日宣布，已向FDA提交了BAX 855的生物制品许可申请（BLA）。BAX 855是基于已上市产品ADVATE开发的一种半衰期延长的重组凝血因子VIII（rFVIII），该药开发用于A型血有病的治疗。ADVATE是百特的龙头产品，上市时间超过10年，是全球处方量最多的FVIII产品。BAX...
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百健艾迪血友病A药物...
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(4月14日)
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(路透社消息)百健艾迪与Swedish Orphan Biovitrum，血液疾病药物Eloctate在一项治疗儿童血友病的后期试验中有效。这款药物在治疗儿童血友病A时能保持较低的出血率。
这项后期试验在之前有过治疗的12岁以下严重血友病A儿童中对Eloctate进行了测试。
Eloc...
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甲型血友病治疗在动物...
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(10月22日)
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在一项新的治疗策略中，Takehisa Kitazawa等人研制出一种抗体，其具有VIII因子的特性。VIII因子的运作机制是：将IXa因子和X因子两种蛋白引入到血液级联中，让其产生相互接触。这种新抗体可以模拟VIII因子，将IXa和X两种因子结合并固定。该抗体能够修复 血友病 患病人类的血液凝固功...
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奥发现克服“血友病”...
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(7月26日)
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奥地利维也纳大学与美国同行合作，发现了A型 血友病 患者 血液 中第八号凝血因子减少的机理。这项研究的最新成果已经发表在最近一期的美国《血液》杂志上。 血友病 是一种先天出血性 疾病 ，患者因凝血功能障碍而导致凝血时间...
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A型血友病基因治疗进...
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(7月4日)
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GenStar公司研制开发的治疗 血友病 A的基因药物临床试验方案近日通过了NIH重组DNA咨询委员会审批，不日即将进入临床试验。
美国GenStar治疗公司近日向媒介宣布，其研制开发的治疗 血友病 A的基因药物载体临床试验方案近日通过了美国国立卫生院（N...
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B型血友病研究进展
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(7月4日)
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据三月份的《自然基因学》的一个报告说，肌注一种编码IX因子的腺相关病毒（AAV）载体可得到IX因子的持续表达。从事这项研究的美国费城儿童医院的Katherine High博士和同事对3例B型 血友病 患者进行了初步的研究，在注入AAV8到12周后，肌肉活检的结果显示没有炎症发生，三个病例的肌肉组织都...
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| 国内研究 |
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中国血友病基因治疗研...
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(2月19日)
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截至2021年1月26日，Clinical Trails网站上有33项血友病基因治疗注册研究，其中2项在中国医学科学院血液病医院进行。国内首个HB基因治疗临床试验（NCT04135300），也是中国首个AAV基因治疗临床试验，目前已经完成末例（共10例）入组，所有患者均接受BBM-H901治疗（5×...
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“无癌宝宝” 阻断乳...
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(10月30日)
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遗传的疾病基因能被阻断吗？这个答案是肯定的！ 10月23日，一名刚出生5天的宝宝——森森（化名）引发了广泛的社会关注。他跟普通宝宝的不同之处在于，他是在中信湘雅生殖与遗传专科医院通过先进的植入前遗传学诊断技术（PGD）排除了家族遗传的BRCA1基因突变后诞生的，即阻断乳腺癌或卵巢癌易感基因突变的“无...
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我国研制出新型白血病...
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(7月17日)
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中科院强磁场科学中心科研人员研制出一种新型白血病抑制剂，目前在临床前动物模型实验中，在小鼠体内肿瘤抑制率达65%。
该研究成果近日在线发表在国际医学学术期刊《Oncotarget》上。
据悉，强磁场科学中心刘青松研究员课题组、刘静研究员课题组针对慢性髓细胞白...
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好消息：免费血友病基...
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(2月21日)
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郑州大学第一附属医院遗传与产前诊断中心， 目前正在做免费血友病基因诊断，并且也 可以做血友病的产前诊断。
做一次血友病基因诊断需要近5000元人民币，费用比较高，需要做血友病基因诊断的患者或家属，可以借这个机会，省去一大笔检测费噢， 对广大血友病患者和家属来说真是个天大的好消息。 ...
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猴子换头成功！医学家...
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(1月22日)
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哈尔滨医科大学的任晓平成功为猴子头部与新身体连接血液供应，但是没能连接二者的骨髓神经。由于骨髓神经未能对接，猴子脖子以下的身体部分处于瘫痪状态，目前尚不知晓，猴子在手术后身体部分是否会感到疼痛。
出于道德原因的考虑，医生只让猴子存活20小时。卡纳韦罗说，实验证明，如果将猴头冷冻至-15℃，猴...
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国家辅助生殖与优生工...
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(11月26日)
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2011年1月，经国家科技部审批，山东大学附属生殖医院筹备设立“国家辅助生殖与优生工程技术研究中心”， 2011年11月11月5日，“国家辅助生殖与优生工程技术研究中心建设启动揭牌仪式暨山东大学附属生殖医院新院开业典礼在济南举行。山东省副省长王随莲、山东大学党委书记李守信等共同为"国家辅助生殖与...
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91年复旦大学与长海...
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(8月30日)
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据介绍，1 9 9 1 年以来，先后有4 位41 5 岁 男孩在长海医院接受此项新技术治疗，病情大为改善， 两年内体内凝血因子浓度成倍提高。
我国是世界上第二个进行基因治疗临床研究的国家 ，如何将转基因细胞导入患者体内，是实现临床治疗的 关键问题之一。长海医院从实用、方便、安全的角度， 首创...
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血友病患者可能更聪明
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(5月6日)
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" 血友病 人啥都不缺，只是缺乏必要的 凝血因子 ，如果及时补充 凝血因子 ，他们可以和正常人一样健康生活，寿命不受影响。"孙竞介绍，由于我国的 血友病 治疗水平和大众的知晓率还不够，医疗保障也还不够完善，使得大部分 血友病 患者得不到及时治疗或治疗不规范，有一些人会因此残疾，更多患者因治疗而陷入贫...
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224例血友病A患者...
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(12月17日)
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李钦伟 [1] 李信业 [1] 张心声 [1] 乔文本 [1] 张雪芹 [1] 滕彬 [1] 申法奎 [2]
[1] 山东省血液中心 ,山东济南250014 [2] 山东省...
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请支持南方医院的科研...
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(1月16日)
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为了给 血友病 儿童争取更多的社会关注及医疗资源，根据加拿大世界 血友病 联盟2007年度计划，中国 血友病 协作组将“推动 血友病 儿童的家庭治疗与护理”作为 血友病 关怀的重点项目，目的是提高 血友病 儿童的生活质量，让他们身心健康的成长，更好的融入社会。为了了解目前 血友病 儿童目前的治疗护理...
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