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  发表日期:2021年2月19日        编辑:天明   有45位读者读过此文 【字体:  
 
 

中国血友病基因治疗研究及临床试验

截至2021年1月26日,Clinical Trails网站上有33项血友病基因治疗注册研究,其中2项在中国医学科学院血液病医院进行。国内首个HB基因治疗临床试验(NCT04135300),也是中国首个AAV基因治疗临床试验,目前已经完成末例(共10例)入组,所有患者均接受BBM-H901治疗(5×1012 vg/kg,静脉输注1次)。其中4例患者输注后一周的FIX活性变化显示,BBM-H901输注后1天即可起效。而且目前的研究数据显示,BBM-H901安全性良好,对肝肾功能影响小,且不影响生育(输注2个月后,精液中无法检测到AAV载体)。
基因治疗治愈血友病已经成为可能,其良好的疗效和安全性已在临床试验中体现。如今需要科学家、医学家以及社会资本共同合作,兼顾效率、安全、费用等多方面因素,实现基础研究与临床应用的转化,真正给广大血友病患者带来获益。未来,基因治疗将改变人类的生活,为遗传性疾病以及恶性疾病的治疗带来翻天覆地的变化,使人类健康事业达到前所未有的高度。


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