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      国际研究
       辉瑞B型血友病基因疗 (5月29日) [1640]
    辉瑞B型血友病基因疗法SPK-9001 I/II期临床收获激动人心数据。 SPK-9001是一种新型的生物工程化的腺相关病毒(AAV)衣壳(capsid),表达一种密码子优化的高活性人凝血因子IX变体,这是一种采用Spark公司专有的技术平台选择、设计、生产及制定的高度优化的基因疗法。 ...
       百特向FDA提交长效 (12月3日) [1998]
    百特国际近日宣布,已向FDA提交了BAX 855的生物制品许可申请(BLA)。BAX 855是基于已上市产品ADVATE开发的一种半衰期延长的重组凝血因子VIII(rFVIII),该药开发用于A型血有病的治疗。ADVATE是百特的龙头产品,上市时间超过10年,是全球处方量最多的FVIII产品。BAX...
       百健艾迪血友病A药物 (4月14日) [2671]
    (路透社消息)百健艾迪与Swedish Orphan Biovitrum,血液疾病药物Eloctate在一项治疗儿童血友病的后期试验中有效。这款药物在治疗儿童血友病A时能保持较低的出血率。 这项后期试验在之前有过治疗的12岁以下严重血友病A儿童中对Eloctate进行了测试。 Eloc...
       甲型血友病治疗在动物 (10月22日) [6738]
    在一项新的治疗策略中,Takehisa Kitazawa等人研制出一种抗体,其具有VIII因子的特性。VIII因子的运作机制是:将IXa因子和X因子两种蛋白引入到血液级联中,让其产生相互接触。这种新抗体可以模拟VIII因子,将IXa和X两种因子结合并固定。该抗体能够修复 血友病 患病人类的血液凝固功...
       奥发现克服“血友病” (7月26日) [21588]
      奥地利维也纳大学与美国同行合作,发现了A型 血友病 患者 血液 中第八号凝血因子减少的机理。这项研究的最新成果已经发表在最近一期的美国《血液》杂志上。      血友病 是一种先天出血性 疾病 ,患者因凝血功能障碍而导致凝血时间...
       A型血友病基因治疗进 (7月4日) [21995]
    GenStar公司研制开发的治疗 血友病 A的基因药物临床试验方案近日通过了NIH重组DNA咨询委员会审批,不日即将进入临床试验。     美国GenStar治疗公司近日向媒介宣布,其研制开发的治疗 血友病 A的基因药物载体临床试验方案近日通过了美国国立卫生院(N...
       B型血友病研究进展 (7月4日) [20576]
    据三月份的《自然基因学》的一个报告说,肌注一种编码IX因子的腺相关病毒(AAV)载体可得到IX因子的持续表达。从事这项研究的美国费城儿童医院的Katherine High博士和同事对3例B型 血友病 患者进行了初步的研究,在注入AAV8到12周后,肌肉活检的结果显示没有炎症发生,三个病例的肌肉组织都...
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