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  发表日期:2012年11月2日        编辑:天明   有3435位读者读过此文 【字体:  
 
 

血友病预防治疗合理选择剂量方案

血友病预防治疗方案各有利弊,选择时需要综合考虑多方面因素,既要减少费用,又要提高治疗效果,因此优化治疗方案十分重要,需要考虑以下因素:
1.根据不同治疗目标选择不同治疗方案血友病治疗目标有4个级别:第1级是最基本目标-避免危及生命的出血;第2级是保证最基本的生活能力;第3级是保证患者基本同正常人的生活水平;第4级即终极目标,是完全达到正常人的生活水平。第1、2级目标在多数情况下依靠按需治疗即可以完成。第3级目标就需要进行次级预防治疗,而第4级目标往往需要进行初级预防治疗。现代医学理念认为,无论发达国家还是发展中国家,均应尽量保障长期遗传性疾病患者的基本生活质量。这一目标对于重度成伴有关节病变的中度血友病患者而言,需要规律的预防治疗才可以达到。
以此目标为原则,同时需要考虑各国家地区为血友病患者提供的医疗资金及医疗资源,即医生需要根据不同的国情,结合患者不同的预期,选择相应的治疗方案。发展中国家用于治疗的费用较低,初级预防治疗难以达到,次级预防治疗是退而求其次的、比较容易实现的治疗策略。
2.预防治疗效价比的研究:目前有关预防治疗讨论的热点为现有替代治疗模式是否合理。由于凝血因子占总体预防治疗费用的90%,初期研究多以比较各种治疗方案的短期预后、长期预后及凝血因子消耗量评估效价。近年来,随着研究的科学化及完善,部分研究将非凝血因子治疗费用也纳入考虑因素,并采用社会经济学方法进行比较,例如通过某种治疗方案在其增加额外疗效时所需的额外费用(增量成本效益比)反映效价。
2002年Miners研究表明当预防治疗的方案拟定为35-40 U/(kg.次),3次/周时(即足剂量),与按需治疗相比,其成本效益可接受曲线出现明显左移,此结果从经济学角度提示出预防治疗有较好的效价;2009年Miners再次报道,虽然预防治疗费用高于按需治疗(70年内花费分别为858 000,644 000英镑),但预防治疗的质量调整生命年高于按需治疗(19. 58 us.13. 95);当增量成本效益比超过30000英镑/质量调整生命年时,预防治疗的效价高于按需治疗的可能性99%,而研究中计算出的预防治疗的增量成本效益比为37 000英镑/质量调整生命年。以上研究显示,预防治疗在效价比方面有明确的优势,同时在选择治疗方案时,需要将凝血因子费用以外的因素纳入考虑,力求获得最佳的成本效益比值才是明智的策略。
3.发展中国家不得已而为之的小剂量治疗结果和前景分析:发展中国家85%的患者尚未得到或仅得到了未达标准的按需治疗,患者的生存现状极差。我国3-6岁中、重度血友病患儿中,45%发生关节病变,近半数在6岁后发展为多关节病变;17.9%学龄期患儿完全辍学,37. 5%的就学患儿不参加任何活动。
不理想的治疗现状使得发展中国家不得不寻找更适于本国国情的治疗方案。2007-2009年间,北京儿童医院34例中、重度伴有关节病变的患儿在接受了12周的小剂量次级预防治疗(具体为血友病A 10 U/kg,2次/周;血友病B20 U/kg,1次/周)后,平均关节出血较预防治疗前减少83%(9.9次/人vs.1.7次/人),66.7 010病变关节的功能有所改善,就学率、日常活动亦有明显改善。此方案的凝血因子消耗不仅低于标准预防治疗方案,而且不超过按需治疗费。
此研究提示小剂量方案对于发展中国家而言,可能是更为合理的选择。但是小剂量次级预防治疗后中重度患者仍然会有平均6.8次/年的关节出血,远期是否可以达到阻止关节病变进展的要求尚无答案;其效价比的问题也有待进一步研究。

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