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  发表日期:2012年11月2日        编辑:天明   有2120位读者读过此文 【字体:  
 
 

血友病个体化治疗方案的研究

研究发现凝血因子浓度与出血事件无明显相关性,有些患儿凝血因子浓度低于1%,但无自发出血;部分患儿凝血因子浓度大于3%,却仍有自发出血.因此有学者认为应根据患儿出血情况调整治疗方案,个体化预防治疗由此提出。
瑞典尝试根据患儿的出血模式,在不增加总体凝血因子消耗的情况下,缩短注射间隔以提高治疗强度;瑞典医生Iru Stocklolm根据病情和患儿对静脉穿刺适应的程度来调整输注次数(1-3次/周不等);荷兰根据患者的出血倾向制定预防治疗剂量;德国则根据病情削减预防治疗强度,部分患者甚至可以逐步过渡到按需治疗,其临床和影像评分与接受预防治疗的患者并无不同。以上研究均证实了个体化治疗的有效性,且总体费用低于标准预防治疗方案。
目前最受关注的是加拿大升阶梯治疗方案,具体分为3步:第1步为50 U/kg,每周1次;第2步为30 U/kg,每周2次;第3步为25 U/kg,每周3次。患者每3个月进行1次评价,如果出现下述情况则进行升级治疗:
①3个月内任何单一关节反复≥3次出血或≥4次明显的软组织或关节出血(在非单一关节);
②在同一治疗方案下,任何单一关节≥5次出血。随访5年后的结果显示:25例接受该方案的患儿平均关节出血次数为1.2次/(人·年),仅22.5%的患儿形成了靶关节,证明了升阶梯治疗的有效性。
Risebrough等以已有的加拿大患儿资料建立模型,结果显示:升阶梯治疗在临床治疗及疾病导致的收入损失方面比按需治疗低60%-80%;当达到相同的质量调整生命年时,升阶梯治疗的费用低于标准预防治疗。结果还显示采用升阶梯治疗后,19%患儿可维持在第一阶梯,64%接受第二阶梯治疗,仅19%会升级至标准剂量预防治疗,因此升阶梯方案可以避免过度的凝血因子治疗,具有更高的效价比。

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