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  发表日期:2012年11月2日        编辑:天明   有2216位读者读过此文 【字体:  
 
 

血友病小剂量预防治疗的探索

中、高剂量预防治疗剂量大,即使对发达国家而言,也是较高的负担。据WFH报道,发达国家预防治疗每年费用最高可达100000美元/人。而发展中国家整体用于替代治疗仅为25-500 U/(kg.年),以1个60 kg的患者为例,也仅相当于约240-4800美元/人,很大部分患者甚至得不到替代治疗,因此在发展中国家开展足量或中剂量预防治疗存在困难。开展预防治疗,需结合本国国情,发展中国家的治疗目标不是追求完好的关节,而是避免残疾,保持基本关节功能,基于此目标,可以降低治疗标准,比如仅针对有关节病变的患儿开展,并适当减少预防治疗剂量。
印度在小剂量预防治疗方面进行了许多探索。对20例重度血友病患者在术后应用推荐凝血因子用量的1/3(即血友病A平均消耗260 U/kg,血友病B平均消耗300 U/kg,常规需要800—1000 U/kg),仅1例发生术后出血,低于标准治疗方案的凝血因子用量且有效减少了出血的发生,证明了小剂量的可行性。
van den Berg等在2001年的报道中回顾了1974 -1979年间荷兰尝试小剂量预防治疗的情况,具体方案为:在发生5~10次关节出血后开始预防治疗,5-10 U/(kg.次),隔日注射。结果表明,该组患儿在平均13.5岁时,Pettersson评分平均3分,由此说明小剂量预防治疗可以在很大程度上预防关节病变;但小剂量组年均出血次数(5.3次/人)明显高于大剂量组(1.9次/人),说明小剂量方案在避免关节出血方面,尚不能达到与标准方案相同的效果。另外,有关小剂量预防治疗远期关节病变情况尚无报道,目前只是部分国家地区仍在尝试。

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