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  发表日期:2020年3月19日        编辑:天明   有53位读者读过此文 【字体:  
 
 

伴有低滴度抑制物的重型血友病A患者抑制物滴度转阴的时间与ITI治疗无关

概述
随着血友病患者对抑制物的认识提高以及抑制物检测频率的增加,越来越多的患者在早期确诊抑制物阳性,并进行免疫耐受治疗。但低滴度的抑制物,免疫耐受治疗对抑制物的转阴影响有多大,PedNet队列的数据带来最新的研究结果。
前言
近年来,抑制物的发病率有所增加,这与患者对抑制物的认识提高以及抑制物检测频率的增加有很大相关。重型血友病A患者产生的抑制物中约30-40%是低滴度的。
目的
研究所有低滴度抑制物的患者抑制物转阴的时间。
患者和方法
PedNet登记了所有在2000年至2019年期间出生的重型血友病A患者。抑制物阳性的定义是至少两次抑制物检测阳性,抑制物检测的峰值滴度≤5 BU/mL。抑制物都是在前50个暴露日检测到的。如果出现抑制物阳性,之后所有的抑制物检测结果都要收集在内。无论采用何种方案,免疫耐受治疗(ITI)被分为已实施组或未实施组。
结果
共有1076个重型未经治血友病A患者(PUPS),323人产生了抑制物,其中99例(30.6%)为低滴度抑制物,64例(64.6%)进行了ITI。接受ITI治疗的患者抑制物平均峰值滴度为2.3(0.5-4.9) BU/mL,而未接受ITI治疗的患者抑制物平均峰值滴度为1.9(0.5-5.0) BU/mL。分析显示,接受和未接受ITI的患者首次抑制物滴度阴性的时间相似:经过6个月的随访,接受ITI的患者有53.1%的抑制物滴度为阴性,而没有接受ITI的患者的比例为43.5%。1年后抑制物阴性比例分别为70.6%和65.1%,30个月后分别为91%和95.6%。
结论
重型血友病A伴低滴度抑制物的患者,接受或未接受ITI治疗,抑制物转阴的时间是相似的。考虑到ITI的经济负担,低滴度抑制物的患者是否需要进行ITI需要重新评估。

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