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  发表日期:2017年10月26日        编辑:天明   有366位读者读过此文 【字体:  
 
 

逾1万5千种遗传病有望治愈逾

麻省理工学院和哈佛大学的科学家开发了两种基因编辑技术,可以用来修复引起囊肿性纤维化(Cystic fibrosis)和杜氏营养不良症(Duchenne)等遗传疾病的基因突变。

这两种疾病以及约半数的人类家族遗传病,都是由人类基因组中一个字母突变引起的,即“A”出现在了应该是“B”的地方。

新开发的基因编辑系统,能定位DNA(脱氧核糖核酸)和RNA(核糖核酸)中的最小单位,修复引发疾病的基因突变。

基因编辑技术示意图

在他们开发的两种基因编辑技术中,一种用于编辑基因中的DNA,另外一种则用于定位RNA——用于传递基因信息。

新的基因编辑系统适用于活体细胞,如果研究人员能把它们安全有效地用于人类患者,逾1.5万种遗传疾病可能有望治愈。

由麻省理工学院和哈佛大学联合组建的博德研究院开发的这一基因编辑系统称作“腺嘌呤碱基编辑器”(Adenine Base Editor,以下简称“ABE”)

ABE定位遗传密码中的“A”——腺嘌呤,重新排列其原子,使之转化为“G”——鸟嘌呤。因此,ABE能将遗传密码中不正确的AT碱基对,改变为GC碱基对。

其他研究人员开发出了能将GC碱基对改变为AT碱基对的基因编辑工具。这些基因编辑工具,使科学家有能力改变基因组中任何突变的碱基对。



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