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  发表日期:2016年8月2日        编辑:天明   有1177位读者读过此文 【字体:  
 
 

BMN270基因疗法治疗血友病A有望进入二期临床

基因疗法先驱BioMarin公司开发的用于治疗重度血友病A的基因疗法BMN270临床研究取得重大成就。

在最近一次有9名患者参与的临床研究中,研究人员给其中7名患者以最高剂量的BMN270治疗剂量,经过治疗,其中6名患者的凝血因子VIII水平回升50%以上;其中四名患者的治疗效果在治疗后的20周内有明显提升,其凝血因子VIII达到了原来水平的146%左右。

另一方面,研究人员同时评价了该药物的安全性。在治疗中,高剂量BMN270疗法的患者在接受治疗后的两周内接受了类固醇疗法的治疗。但其ALT水平(代表药物的肝脏毒性标准)在治疗后12周接近正常上限的两倍,然后就缓慢回落。事实上,BioMarin公司此前就报道过两名未接受过类固醇疗法的BMN270患者肝脏酶水平异常升高,甚至公司因此曾一度暂定了该药物的研究。目前,公司正着手进行一项研究,以确定该药物的最适剂量和治疗周期。

该公司计划开展BMN270的临床II期研究,公司希望获得更多实验数据,以获取FDA的加速审批待遇。BMN270是一种针对凝血因子VIII的基因疗法。凝血因子VIII是机体重要的凝血蛋白之一,编码该蛋白的F8基因异常可能导致白血病的发生。




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